BALTIMORE, 26 de mayo de 2023 - Moser Center for Leukodystrophies de Kennedy Krieger Institute recibió más de $350,000 de la Maryland Stem Cell Research Commission (MSCRF) para financiar un proyecto colaborativo que estudiará una forma de leucodistrofia pediátrica denominada LBSL, o leucoencefalopatía con afectación del tronco encefálico y de la médula espinal y elevación del lactato. Esta afección genética poco común afecta progresivamente la sustancia blanca del cerebro y la médula espinal del niño.
La subvención permitirá que los investigadores cultiven bolas celulares tridimensionales que se asemejan a un cerebro humano, denominadas organoides cerebrales, que tendrán muchos tipos de células, incluidas las que producen mielina, o la sustancia blanca del cerebro.
"Estas células también se modificarán genéticamente para producir una señal de color, lo que permitirá un análisis fácil de su desarrollo y su interacción con otras células", explicó Christina Nemeth Mertz, PhD, científica investigadora en Moser Center e investigadora principal de este proyecto. "Nuestro objetivo es estudiar estos organoides para determinar cómo y por qué la sustancia blanca se ve afectada en niños con LBSL".
Otros investigadores participantes son Ali Fatemi, MD, MBA, director médico y director general de Moser Center for Leukodystrophies; y el Dr. Mingyao Ying, PhD, ambos de Kennedy Krieger Institute. Lena Smirnova, PhD, profesora adjunta en la Facultad de Salud Pública Bloomberg de Johns Hopkins, también participará.
Las subvenciones de este año de la MSCRF financian el trabajo de 39 científicos de instituciones de Maryland; es la mayor cantidad de dinero que el estado ha otorgado para la investigación de células madre desde 2010.
"Es una inversión significativa en nuestro trabajo, pero también en futuros descubrimientos que conduzcan a una cura para los pacientes jóvenes que tienen esta enfermedad poco común", señaló el Dr. Fatemi.
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Acerca de Kennedy Krieger Institute:
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