BALTIMORE, 30 de mayo de 2025-Un investigador de Kennedy Krieger Institute participa en un importante esfuerzo internacional que ha dado lugar al primer tratamiento farmacológico prometedor para la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), una enfermedad genética cerebral poco frecuente y, en muchos casos, mortal, que afecta a niños de entre 3 y 12 años.
El medicamento en investigación, leriglitazona, se estudia en el ensayo NEXUS. Se trata de un ensayo clínico internacional de múltiples fases que se desarrolla actualmente en Estados Unidos, Europa y América del Sur. El último análisis realizado a los 6 meses entre 11 pacientes reveló que la leriglitazona desaceleró el avance de la enfermedad en todos los participantes. Aún más alentador, en casi la mitad de los niños, el medicamento pareció detener por completo el avance de la enfermedad. Este hallazgo constituye una señal preliminar muy prometedora de un tratamiento farmacológico potencialmente eficaz para la cALD.
El Dr. Eric Mallack, director de Investigación Clínica en Moser Center for Leukodystrophies de Kennedy Krieger Institute y autor principal del estudio, afirma que este avance se ha forjado a lo largo de muchos años.
"Este es el primer indicio de que un medicamento oral podría ralentizar esta devastadora enfermedad", declaró el Dr. Mallack. "Gracias a la cooperación con nuestros colegas internacionales, hemos logrado dar este importante paso hacia un tratamiento seguro y accesible".
El Dr. Mallack participó en el diseño del estudio, en la evaluación de las imágenes por resonancia magnética, analizó e interpretó los datos del estudio y colaboró en definir las medidas clave de los resultados arrojados. Sus años de investigación en resonancia magnética y sobre la historia natural de la enfermedad resultaron esenciales para hacer posible este ensayo clínico.
Actualmente, los únicos tratamientos para la cALD son el trasplante tradicional de células madre y la terapia génica con células madre. Ambos son considerados procedimientos de alto riesgo que, a menudo, no resultan viables para los pacientes debido a cuestiones de tiempo, complicaciones o falta de acceso. De recibir aprobación, la leriglitazona se convertiría en el primer medicamento oral para la cALD.
"Este resultado es fruto de años de trabajo y colaboración global", afirmó el Dr. Mallack. "Nos enorgullece formar parte del equipo que impulsa la ciencia para las familias que más lo necesitan. Tenemos la esperanza de que ello conduzca a una opción de tratamiento más segura y accesible".
Se esperan los resultados finales del estudio NEXUS para 2025. Visite nuestro sitio web para obtener más información sobre la investigación de Kennedy Krieger Institute sobre la cALD y otras leucodistrofias.
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Acerca de Kennedy Krieger Institute
Kennedy Krieger Institute, una organización sin fines de lucro y de reconocimiento internacional ubicada en la región de Baltimore/Washington, D.C., transforma la vida de cerca de 30,000 personas al año a través de terapias médicas, de salud conductual y bienestar tanto ambulatorias como hospitalarias, servicios en el hogar y en la comunidad, programas escolares, formación y capacitación para profesionales y labores de promoción y defensa. Kennedy Krieger brinda una amplia gama de servicios para niños, adolescentes y adultos con enfermedades, trastornos o lesiones que afectan el sistema nervioso, desde leves hasta graves. El Instituto reúne a un equipo de investigadores que contribuyen a la comprensión de cómo se desarrollan los trastornos y que, además, son pioneros en nuevas intervenciones y métodos de diagnóstico temprano, prevención y tratamiento. Visite www.kennedykrieger.org/ para obtener más información sobre Kennedy Krieger.
