BALTIMORE, 18 de noviembre de 2025 - Kennedy Krieger Institute recibió una subvención de $8.17 millones de los Institutos Nacionales de Salud para establecer y liderar la primera red de su tipo en Estados Unidos dedicada a avanzar en los tratamientos para la enfermedad de Batten, un grupo de trastornos neurodegenerativos pediátricos poco frecuentes.
La subvención posiciona a Kennedy Krieger como el centro de coordinación del Batten Disease Clinical Research Consortium (BDCRC), conformado por 14 centros. Bajo la dirección de la Dra. Erika Augustine, directora del Centro de Excelencia de Enfermedad de Batten de Kennedy Krieger, el BDCRC tendrá su sede en Kennedy Krieger y funcionará como el eje científico y administrativo de la red.
"El BDCRC representa una oportunidad importante para cerrar brechas críticas en el conocimiento sobre la enfermedad de Batten y mejorar la preparación para diseñar y lanzar ensayos clínicos", dice la Dra. Augustine. "Al reunir a los principales centros académicos y organizaciones de defensa, creamos las bases para avances significativos".
La enfermedad de Batten, también llamada lipofuscinosis neuronal ceroidea, es un trastorno neurogenético hereditario que suele causar pérdida de visión, deterioro motor y cognitivo, convulsiones e incluso muerte prematura. Existen más de una docena de subtipos de esta enfermedad, y la mayoría no cuenta con tratamientos efectivos.
Kennedy Krieger pasará a formar parte de la Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras (RDCRN) y trabajará en estrecha colaboración con Our Promise to Nicholas Foundation y la Batten Disease Support, Research, and Advocacy Foundation (BDSRA), garantizando que las perspectivas de los pacientes sean una prioridad. Amy Fenton Parker, presidenta y directora ejecutiva de la fundación BDSRA, afirma que esto ayudará a guiar las prioridades de investigación.
"Esta subvención es una noticia extraordinaria para la comunidad Batten", dice Parker. "La fundación BDSRA está encantada de colaborar con Kennedy Krieger y el BDCRC para mantener en primer plano las prioridades de investigación de la comunidad, mientras se impulsan nuevas ideas para dar respuesta a necesidades no satisfechas de tratamientos eficaces y clínicamente relevantes".
El proyecto está financiado por el Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD), el National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) y el National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS).
Los centros participantes en el BDCRC incluyen: Boston Children’s Hospital, Children’s Hospital Colorado, Children’s Hospital of Orange County, Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development, Nationwide Children’s Hospital, NYU Langone Health, Rush University, Sanford Research, University of Michigan, University of North Carolina at Chapel Hill, University of Rochester y Washington University in St. Louis. También se lanzará un biorepositorio nacional de enfermedad de Batten para respaldar futuros descubrimientos.
RCDRN publicará actualizaciones sobre el proyecto que comenzará en breve. Visite nuestro sitio web para obtener más información sobre otras investigaciones acerca de la enfermedad de Batten que se están llevando a cabo en Kennedy Krieger Institute.
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Acerca de Kennedy Krieger Institute
Kennedy Krieger Institute, una organización sin fines de lucro y de reconocimiento internacional ubicada en la región de Baltimore/Washington, D.C., transforma la vida de cerca de 30,000 personas al año a través de terapias médicas, de salud conductual y bienestar tanto ambulatorias como hospitalarias, servicios en el hogar y en la comunidad, programas escolares, formación y capacitación para profesionales y labores de promoción y defensa. Kennedy Krieger brinda una amplia gama de servicios para niños, adolescentes y adultos con enfermedades, trastornos o lesiones que afectan el sistema nervioso, desde leves hasta graves. El Instituto reúne a un equipo de investigadores que contribuyen a la comprensión de cómo se desarrollan los trastornos y que, además, son pioneros en nuevas intervenciones y métodos de diagnóstico temprano, prevención y tratamiento. Visite www.KennedyKrieger.org/ para obtener más información sobre Kennedy Krieger.
